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La sclérose en plaques (SEP) et la maladie de Parkinson sont deux maladies neurodégénératives courantes qui affectent des millions de personnes dans le monde. La SEP est une maladie auto-immune chronique du système nerveux central, caractérisée par une démyélinisation des neurones aboutissant à des déficits moteurs et cognitifs. La maladie de Parkinson est causée par la mort de neurones producteurs de dopamine, entraînant des troubles moteurs tels que des tremblements, une rigidité musculaire et des problèmes d’équilibre.
Bien qu’il existe des traitements pour soulager certains symptômes, il n’y a actuellement aucun remède pour ces deux maladies. Des chercheurs testent donc de nouvelles approches thérapeutiques, dont l’utilisation de nanoparticules d’or. Des études récentes ont montré des résultats prometteurs de ces nanoparticules pour réduire les déficits cognitifs et moteurs liés à la SEP et la maladie de Parkinson.
Les nanoparticules d’or sont des particules microscopiques d’or, de l’ordre du milliardième de mètre, possédant des propriétés uniques de par leur taille nanométrique. Du fait de leur petite taille et de leur grande surface de contact, les nanoparticules d’or interagissent fortement avec les molécules biologiques comme les protéines, l’ADN ou les membranes cellulaires. Elles peuvent ainsi pénétrer à l’intérieur des cellules et moduler certains mécanismes biochimiques.
Des scientifiques ont eu l’idée d’utiliser les nanoparticules d’or pour restaurer des voies métaboliques déficientes dans les maladies neurodégénératives comme la SEP et Parkinson. Les résultats préliminaires sont très encourageants.
En bref
- Le CNM-Au8 est une suspension de nanocristaux d’or catalytiquement actifs développée par Clene Nanomedicine. Il vise à restaurer le métabolisme énergétique des cellules nerveuses.
- Des essais cliniques de phase 2 (REPAIR-PD et REPAIR-SEP) ont montré que le CNM-Au8 augmentait significativement le ratio NAD+/NADH dans le cerveau, indicateur de la capacité énergétique des cellules.
- Chez des patients atteints de sclérose en plaques (SEP) ou de maladie de Parkinson, le CNM-Au8 a également amélioré certains déficits moteurs et cognitifs.
- Le mécanisme supposé est que les nanocristaux d’or stimulent la production de NAD+, cofacteur essentiel à la production d’énergie mitochondriale dans les cellules.
Utilisation des nanoparticules d’or
Les résultats d’essais cliniques de phase 2(1) menés à l’UT Southwestern Medical Center ont montré qu’une suspension de nanocristaux d’or prise quotidiennement par des patients atteints de sclérose en plaques (SEP) et de la maladie de Parkinson (MP) inversait de manière significative les déficits des métabolites liés à l’activité énergétique dans le cerveau et entraînait des améliorations fonctionnelles. Les résultats, publiés dans le Journal of Nanobiotechnology, pourraient, selon les auteurs, permettre d’offrir ce traitement aux patients atteints de ces maladies et d’autres maladies neurodégénératives.
“Nous sommes prudemment optimistes et pensons que cette stratégie nous permettra de prévenir ou même d’inverser certains handicaps neurologiques”, a déclaré le Dr Peter Sguigna, qui dirige l’essai actif sur la SEP en qualité de professeur adjoint de neurologie et de chercheur à l’Institut du cerveau Peter O’Donnell Jr. de l’UT Southwestern.
Le bon fonctionnement du cerveau dépend d’un apport continu d’énergie aux cellules de cet organe par l’intermédiaire d’une molécule appelée adénosine triphosphate (ATP), explique le Dr Sguigna. Le vieillissement entraîne un déclin du métabolisme énergétique du cerveau, qui se manifeste par une diminution du rapport entre le nicotinamide adénine dinucléotide (NAD+) et son partenaire, le nicotinamide adénine dinucléotide + hydrogène (NADH).
Or, des études ont montré que dans les maladies neurodégénératives telles que la sclérose en plaques, la maladie de Parkinson et la sclérose latérale amyotrophique (SLA) avaient un déclin du rapport NAD+/NADH beaucoup plus rapide et plus sévère.
Ces dernières années, des études menées sur des cellules, des modèles animaux et des patients humains ont suggéré que l’arrêt ou l’inversion de ce déficit énergétique pourrait conduire à un ralentissement du déclin ou même à une récupération partielle chez les patients atteints de maladies neurodégénératives, indique le Dr Sguigna.
Ainsi, le Dr Sguigna et ses collègues se sont associés à Clene Nanomedicine, une société qui développe des nanocristaux d’or pour en faire des agents thérapeutiques administrés par voie orale pour les maladies neurodégénératives
Pour déterminer si le CNM-Au8 atteignait la cible visée chez des humains, les chercheurs de l’UTSW ont fait appel à 11 participants atteints de SEP récurrente et à 13 participants atteints de la maladie de Parkinson pour deux essais cliniques de phase 2, REPAIR-MS et REPAIR-PD. Ces participants ont bénéficié d’une première analyse spectroscopique par résonance magnétique du cerveau afin de déterminer leur rapport NAD+/NADH de base et les quantités d’autres molécules associées au métabolisme de l’énergie cellulaire. Après avoir pris une dose quotidienne de CNM-Au8 pendant 12 semaines, les participants ont réalisé une deuxième spectroscopie par résonance magnétique.
À l’aide d’une évaluation fonctionnelle reconnue pour la maladie de Parkinson, les chercheurs ont constaté que les patients de l’étude souffrant de cette maladie avaient amélioré leurs “expériences motrices dans leur vie quotidienne” à un moment donné, ce qui suggère que la prise de CNM-Au8 pourrait améliorer les symptômes fonctionnels de leur maladie. Aucun des patients n’a souffert d’effets secondaires graves liés au CNM-Au8.
Bien que ces résultats soient encourageants, des études supplémentaires sont nécessaires, a déclaré le Dr Sguigna. REPAIR-MS continuera à recruter des participants pour voir si des résultats similaires peuvent être reproduits dans la SEP progressive.
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Sources éditoriales et fact-checking
